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在传统新药研发领域，周期冗长、成本高昂且风险系数高的问题长期困扰着行业。然而，人工智能技术的巧妙应用为这一难题提供了有效的解决方案。它不仅能够显著缩短研发周期，降低试错成本，还能大幅提升研发的成功率和投资回报率。这种结合了人工智能与药物研发的创新服务模式，被形象地称为“AI+药物研发”。
具体而言，人工智能在药物研发中发挥着多重关键作用。首先，它通过精准的药物靶点发现与验证，为研发工作指明方向；其次，AI辅助下的药物分子设计和优化，极大地提高了分子的有效性；最后，通过智能化筛选化合物，大幅提升了筛选效率和成功率。这些技术的应用，无疑为药物研发注入了强大的动力。
图 1 AI技术通过三方面助力药物研发
信息来源：摩熵医药官网
在AI药物研发领域，三种主流商业模式各具特色，分别是AI SaaS、AI CRO与AI biotech。AI SaaS模式主要提供基于人工智能的药物开发平台，助力客户高效推进研发进程。AI CRO则依托人工智能技术，助力初创公司精准交付先导化合物或PCC，随后由药企接棒深入开发，或双方携手推进药物管线。而AI biotech模式以自研管线为核心，较少涉足外部合作。在我国，众多AI药物研发企业往往兼容两种或三种商业模式，以实现多元化发展。
图 2 2022年AI制药企业商业模式分类
信息来源：智药局官网、融中研究整理
（1）AI+SaaS
AI与SaaS的结合，主要致力于打造辅助药物开发的智能化软件服务平台。然而，在我国，SaaS服务的普遍付费意愿并不强烈，这使得其发展面临困境，犹如身处一个中国版的“薛定谔”悖论。在此背景下，将SaaS业务拓展至CRO（合同研究组织）领域，无疑是一条更为明智的商业发展路径。这不仅能够拓宽服务范围，还能为我国药物研发领域带来新的活力。
（2）AI+CRO
AI+CRO模式，作为一种通过技术服务外包与下游企业协同推进管线，进而实现服务收入（包括首付款、里程碑付款及销售分成）的创新合作方式，其核心在于产业赋能。这种模式不仅广泛合作，沉淀多维度数据以促进模型迭代优化，更依赖于大量且高质量的药物研发数据，从而需要巨大的资本投入。 AI+CRO的合作模式复杂多变。多数AI药物研发企业与CRO的合作仍维持着客户关系性质，而战略合作的进展则取决于双方的重视程度及客户的需求与认可。
一位来自头部CXO公司的人士透露，他们与多家AI制药公司均有合作，这些合作与传统药企或创新药企并无本质区别，大多数合作仍遵循FFS（固定费用服务）和FTE（固定员工数服务）的收费模式。
换言之，对于自身拥有研发团队的AI公司来说，通常会将传统制药部分的合成和生物测试外包，而分子结构和算法方案则由AI公司自主完成。
在AI+CRO和CRO+AI两种模式中，CRO+AI类公司依旧专注于传统的合同研发外包服务，将AI视为提升工作效率的工具。
他们立足于维护客户群和制药链条各环节的顺畅运行。而AI+CRO类公司定位为科技公司，其核心在于算法能力。
他们提供的CRO实验服务不仅用于验证AI预测并实现落地，同时也在不断迭代自身AI模型，以提升平台的核心竞争力。
康迈迪森，成立于2020年9月，是一家专注于计算化学驱动新药研发的平台公司。
公司凭借全球领先的基于蛋白三维结构的超大规模虚拟筛选与人工智能等核心技术，为全球药企和科研单位提供小分子创新药物的早期开发服务，快速鉴定先导化合物，满足小分子创新药物研发从无到有的迫切需求。
康迈迪森的核心技术团队源自美国加州大学旧金山分校和北京生命科学研究所，致力于结合生物、化学、药学、计算机等交叉学科的前沿技术，推动科研成果产业化，加速原创新药的研发进程。
（3）AI biotechAI
生物科技企业，凭借自主研发的药物管线，同时通过自主开发、授权合作等多途径推进管线上市，借助AI技术的力量革新药物研发流程，寄望于AI制药带来的效率革命。以冰洲石生物为例，这家成立于2015年的企业，已在全球范围内布局，包括美国的AI计算实验室、上海的生物实验室、结构实验室和化学实验室。冰洲石生物已成功构建起贯穿药物研发全链路的AI平台，涵盖虚拟筛选、药物属性预测、化学逆合成、药物优化以及老药新用等多个关键环节。目前，该企业已构建起一条包含超过10个生物新药的产品管线，覆盖first-in-class和best-in-class的药物靶点，展现出强劲的创新实力和市场潜力。
（3）行业特征
人工智能的崛起，为药物研发领域带来了革命性的变革，极大提升了研发效率，降低了成本。借助AI技术，药物研发的早期阶段可缩短近一半时间，每年全球在化合物筛选和临床试验上的费用可节省高达550亿美元。根据Bekryl公司的预测，到2028年，人工智能技术有望为药物发现过程节省超过700亿美元。这不仅显著降低了研发成本，还大幅降低了研发失败的风险。此外，AI通过海量数据的深度学习和模拟，能辅助分析临床前数据，从而显著提升候选药物在临床试验中的成功率。波士顿咨询公司首次对一百多家AI制药企业的临床管线进行了量化分析，发现AI技术发现的药物分子成功概率从原先的5%至10%跃升至约9%至18%，成功概率翻倍，尤其在临床试验I期的成功率高达80%至90%，这一成果令人瞩目。
图 3 AI技术提高药物研发效率
信息来源：弗若斯特沙利文、融中研究整理
商业化之路漫长而艰巨。药物研发、临床试验、上市及最终商业化，每一步都考验着制药行业的耐心与智慧。在这一过程中，对安全性、合规性的严苛要求亦如影随形。相较于欧美国家，我国AI+药物研发起步稍晚，尽管新药管线丰富，但多数尚停留在研发初期，具备临床管线的AI+药物研发企业寥寥无几。交叉学科的特性使得AI+药物研发企业在成立初期，往往需历经漫长的团队建设、平台优化与技术验证期，能够自主设计分子并推进至后期临床的企业更是凤毛麟角。除了“老药新用”之外，国内进展最快的AI药物临床试验当属英矽智能研发的ISM001-055，其研发进度亦处于全球领先地位。
AI+Saas企业面临客户付费意愿低、商业化难题。在我国，SaaS服务的付费意愿普遍不高，犹如陷入中国式的“薛定谔”困境。在此背景下，从SaaS服务转型至CRO领域，不失为一个合理的商业发展方向。
（3）技术驱动
在AI引领的药物研发领域，AI 1.0与AI 2.0分别代表了各自的技术与应用范畴。AI 1.0，即传统AI技术，其核心在于对数据的深入剖析、精准分类与前瞻性预测，然而，它尚不具备创新内容生成的能力。此类技术主要包括：一是机器学习，通过监督与无监督学习算法，如决策树、随机森林、支持向量机（SVM）、K-means聚类等，对数据进行挖掘与分析；二是数据挖掘，从海量的生物医学数据中提炼出有价值的信息与关联；三是定量结构-活性关系 （QSAR）建模，对化合物的生物活性进行预测；四是分子对接，模拟药物分子与靶标蛋白质的相互作用；五是统计方法与生物信息学工具，助力基因组与蛋白质组数据的深度分析。而AI 2.0，即生成式人工智能，则超越了分析预测的范畴，具备了创新内容生成的强大能力。在AI 2.0时代，以下技术被广泛应用于药物研发：一是生成对抗网络（GANs），能生成新型分子结构，设计出具有特定性质的新药物分子；二是变分自编码器（VAEs），能生成新型化合物，并优化其化学与生物特性；三是深度学习，尤其是图神经网络（GNNs），用于生成化学结构与分子图；四是强化学习，优化药物分子的设计过程，寻找兼具最佳活性与最低毒性的化合物。通过这些AI 2.0技术的协同应用，药物研发过程得以显著提升效率与精确度，大幅缩短研发周期，提高成功率，为医药产业的创新与发展注入新的活力。
（4）AI制药信任问题突出
AI制药领域信任危机凸显。首要问题在于合规性，无论是企业自建的AI系统还是外部合作，如何合法合规地处理和利用大量数据，防止敏感信息泄露，已成为亟待解决的难题。此外，如何界定AI生成内容的知识产权归属，亦是一项挑战。再者，从伦理角度来看，AI的不可预测性使得在量变引发质变的过程中，其行为是否符合伦理标准，往往难以预判。这些问题，不仅考验着AI制药行业的智慧，也对我们如何构建一个安全、可靠的AI应用环境提出了更高的要求。
AI制药技术发展历程可分为四个阶段：
早期探索期（1990—2012年）
技术积累期（2013—2016年）
技术验证期（2017—2019年）
快速发展期（2020年—至今）
2022年全球AI制药市场规模约为10.40亿元。至2024年，全球AI制药市场规模将达到18.22亿元
图 4 全球AI制药市场规模（单位：亿元）
信息来源：融中研究整理
2022年中国AI制药市场规模约2.92亿元。至2024年，中国AI制药市场规模将达到5.62亿元。
图 5 中国AI制药市场规模（单位：亿元）
AI与药物研发产业链构成了一幅错综复杂的图景，它涵盖了从上游的技术供应到下游的需求满足的整个环节。上游环节主要由AI技术提供商与生物技术提供商两大类技术供应商构成，它们为整个产业链提供核心的技术支持。
在产业链的中游，我们看到了AI初创企业与互联网巨头的身影。这些企业采用了三种不同的商业模式，它们与上游的技术提供商紧密合作，共同推动药物研发的进程。而下游，则是传统企和合同研究组织（CRO）的天下，它们是药物研发的需求方，直接参与到产品的最终生产和销售中。
这一产业链的形成，不仅体现了技术进步的力量，也彰显了市场需求的导向。AI技术的融入，无疑为药物研发带来了前所未有的效率和可能性。从上游的技术创新，到中游的商业模式创新，再到下游的市场需求满足，每一个环节不可或缺，共同构建了一个充满活力与潜力的生态系统。
图 6 AI制药产业链分析
信息来源：海通国际、融中研究整理
在AI制药的浪潮中，市场的主要参与者包括实力雄厚的跨国药企、技术领先的互联网巨头以及崭露头角的AI制药初创公司。跨国药企，以外资企业为主导，其进军市场的策略多样，包括自主搭建研发团队、通过外部投资和并购拓展业务，或是与互联网企业及初创公司携手合作。互联网巨头则凭借其在技术领域的先发优势，通过投资制药业、研发专属平台以及共同开发项目等多元化路径，逐步渗透市场。而AI制药初创企业则以其技术专长为切入点，深入制药环节，通过与外部机构合作提供AI技术支持，或转型为创新药企，以独特的方式融入市场。
面对人类生命科学领域的广阔未知和不确定性，众多疾病的及药物的作用机制尚待揭晓。这一不确定性正是创新药临床试验成功率长期徘徊在不足10%的关键所在。即便数据资源日益丰富，在如此浩瀚的未知面前，它们也不过是冰山一角。因此，在这样一个充满变数的行业中，难以诞生能够独霸天下的行业巨头。
在这片充满挑战与机遇的领域，我们不仅要认识到技术新的重要性，更要深刻理解，真正的突破往往源于对未知的敬畏与探索。在AI制药的赛道上，无论是传统药企的转型，还是互联网巨头的跨界，抑或是初创企业的创新，都需要在尊重科学规律的基础上，不断突破自我，以实现医药科技的跨越式发展。
表 1 AI制药市场主要参与者
信息来源：融中研究整理
尽管AI+药物研发行业发展迅速，但相关的配套政策相对较少。由于AI技术的复杂性和涉及的伦理、法律等问题，政府和监管机构需要时间来理解和评估其潜在影响，以制定相应的政策和法规。美国、欧洲等国家及地区，行业起步较早，经过多年的发展及规划初版的监管政策于近年才推出。
表 2 国际AI制药政策
国内AI+药物研发行业相关政策起始于“十四五”时期，主要以政府宏观政策为主，相应的执行发展政策及监管政策，还需要随着国内行业逐步深入发展而进行细化、完善。
表 3 中国AI制药政策
信息来源：融中研究整理
表 4 上海AI制药政策
信息来源：融中研究整理
(1)技术融合和跨学科创新
AI+药物研发将与生物信息学、基因编辑、计算化学等前沿科学领域深度融合，推动个性化医疗和精准医疗的发展。通过整合不同领域的数据和知识，AI+药物研发能够提供更为全面和深入的医疗解决方案，实现药物研发的个性化、精准化。
(2)AI赋能临床试验
AI赋能药物开发多集中在药物发现阶段，临床试验阶段应用或为AI带来新方向。
（1）华为云
华为云，自2005年诞生以来，便隶属于华为公司旗下，深耕于云计算领域，特别是公有云技术的研究与生态布局，致力于为用户搭建一站式云计算基础设施服务。它扎根于互联网领域，提供从云主机、云托管、云存储等基础云服务，到超算、内容分发与加速、视频托管与发布、企业IT、云电脑、云会议、游戏托管、应用托管等全方位的服务与解决方案。
为助力药企加速药物研发创新，华为云依托其坚实的云计算架构和前沿的AI算法，成功打造了盘古药物分子大模型。据沙利文报告显示，这一创新成果为药物研发领域带来了前所未有的加速效应。西交大一附院的刘冰教授团队，便基于华为云提供的AI辅助药物研发平台和盘古药物分子大模型，发现了近40年来的首个新靶点与新类别抗生素，将药物设计周期从数年缩短至数月，研发成本更是削减了70%。
在中医药领域，天士力也基于盘古大模型打造了“数智本草大模型”，通过学习训练了378万篇文献等数据，包括1000多本古籍，有效提升了方剂筛选和优化的效率。香雪制药与华为云的合作，更是推出了智慧中医诊疗大模型。此外，华为云与云南白药携手打造“雷公大模型”，依托华为云盘古大模型，构建了云南白药行业级大模型工程化、模型化以及应用化能力。这一模型覆盖了知识科普服务平台、中医药辅助决策、行业数字化营销、中医药研发等四大场景，为营销和业务增长提供了强大的赋能。
（2）腾讯健康
云深iDrug，作为一家生物医药领域的AI服务提供商，整合了腾讯云、AI技术与量子计算的力量，致力于临床前新药发现的智能化平台。该平台不仅涵盖了大分子药物，也涉及小分子药物的研究，现已与众多药企建立了合作关系。借助AI技术的加速作用，iDrug显著提升了新药研发的效率，并显著提高了新药设计的精准度与质量。
图 7 云深iDrug方案架构
信息来源：腾讯云官网、融中研究整理
